美国生物科技公司Fractyl Health正式启动全球首个胰高血糖素样肽-1（GLP-1）基因疗法临床试验。
基于GLP-1的治疗方法，通过模拟人体进食后肠道自然分泌的GLP-1激素作用，彻底改变了糖尿病和肥胖症的治疗模式。
目前市面上的GLP-1疗法需要每周或每月注射，或每日口服，但Fractyl Health另辟蹊径，正研发一种仅需单次给药就能诱导人体自行产生GLP-1激素的治疗方案，引发行业高度关注。
Fractyl Health于当地时间11日宣布，其GLP-1基因疗法候选药物“RJVA-001”已获得荷兰监管机构批准开展1/2期临床试验。
这标志着GLP-1基因疗法首次进入人体试验阶段。
此项试验将针对使用现有降糖药物和GLP-1受体激动剂后血糖仍控制不佳的成年2型糖尿病患者。公司计划于今年6月1日开始招募患者，并于今年下半年完成首批患者给药并获取初步数据。
RJVA-001与当前主导市场的诺和诺德“Wegovy”和礼来“Zepbound”及“Mounjaro”等现有肥胖和糖尿病治疗药物在作用机制上有本质区别。
RJVA-001利用腺相关病毒（AAV）载体，指导患者自身细胞直接产生GLP-1。公司解释称，该疗法被设计为仅在进餐时分泌GLP-1，模拟人体自然的代谢反应，以降低因GLP-1过度分泌可能导致低血糖或胃肠道副作用的风险。
韩国生物协会评价称：“如果该基因疗法成功，将从根本上改变需要终身定期注射或服药的糖尿病与肥胖症治疗模式。”
然而，在商业化之前仍面临巨大挑战。
基因疗法单次给药后会在体内长期作用，因此安全验证标准极为严格。关键挑战包括如何确保GLP-1表达水平的稳定调控，以及监控长期副作用。当前的1/2期试验仅评估初步安全性和耐受性。
Fractyl Health也在推进在澳大利亚的试验。公司已向澳大利亚监管机构提交了研究性新药（IND）申请，预计将于今年第三季度获得批准。
Fractyl Health是一家成立于2010年、专注于代谢疾病的生物科技公司，于2024年以股票代码“GUTS”在纳斯达克上市。其联合创始人兼首席执行官Harith Rajagopalan是斯坦福大学和约翰霍普金斯大学医学院培养的医学博士兼哲学博士研究员。
由于持续的研发投入，该公司在2025年净亏损约1.41亿美元（约合2090亿韩元）。截至去年底，其现金资产约为8150万美元（约合1213亿韩元）。鉴于此，公司可能寻求融资以确保运营资金维持至2027年初。
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