美国食品和药物管理局（FDA）同意2010年的数据正在进行的I/II期研究与自然历史外部研究相比控制可以作为加速批准的生物制剂许可申请（BLA）的主要依据
FDA同意复合统一亨廷顿病评定量表（cUHDRS）可作为加速审批的中间临床终点
~有限公司今天美国东部时间上午8点30分召开电话会议
列克星敦,质量。阿姆斯特丹，2024年12月10日（GLOBE NEWSWIRE）——领先的基因治疗公司unique N.V.（纳斯达克股票代码：QURE）今天宣布，该公司与美国食品和药物管理局（FDA）就AMT-130加速审批途径的关键要素达成协议。unique N.V.为有严重医疗需求的患者推进变革性治疗。
unique首席医疗官Walid Abi-Saab医学博士说：“我们非常高兴与FDA就AMT-130加速审批途径的核心组件达成协议。”“我们的结盟反映了我们的数据实力，以及与FDA生物制品评估和研究中心（CBER）的工作人员和高级管理层的合作讨论。这是亨廷顿舞蹈病研究领域的一个重要里程碑，因为它使我们走上了最快速、最有效的途径，为患有这种毁灭性神经退行性疾病的患者提供一种可能改变生活的治疗方法。我们已经启动了BLA准备活动，并期待在2025年上半年与FDA进一步接触，讨论我们的统计分析计划和CMC技术要求。”
作为11月下旬举行的unique再生医学高级治疗（RMAT） B型会议的一部分，FDA同意与自然史外部对照相比，正在进行的I/II期研究的数据可以作为加速审批途径下BLA提交的主要基础，从而避免了额外的提交前研究的需要。FDA还同意，cUHDRS可作为中间临床终点，脑脊液（CSF）中神经丝轻链（NfL）的减少可作为加速批准申请中治疗益处的支持性证据。
FDA于2024年5月授予AMT-130独特的RMAT资格，称正在进行的I/II期研究的初步临床数据表明，AMT-130有潜力解决未满足的亨廷顿病治疗医疗需求。2024年7月，unique公布的24个月中期数据显示，与倾向加权自然史相比，基于治疗患者的cUHDRS，疾病进展的持续、剂量依赖性减缓。这些数据还显示，与基线相比，治疗患者24个月时脑脊液NfL（一种神经退行性变的测量指标）减少。
投资有限公司电话会议和网络广播信息
unique管理层将于今天（12月10日，星期二，美国东部时间上午8:30）召开投资者电话会议和网络直播。该活动将在unique网站（https://www.uniqure.com/investors-media/events-presentations）的活动和演示部分进行网络直播，活动结束后的重播将存档90天。有兴趣通过电话参加的人士需要使用此在线表格进行注册。在注册了拨入详细信息后，所有电话参与者将收到一封自动生成的电子邮件，其中包含一个拨入号码的链接以及一个个人密码，用于通过电话访问该活动。如果您正在参加电话会议，请在会议开始前15分钟拨入。
一个关于AMT-130的I/II期临床项目
unique正在进行两项多中心、剂量递增的I/II期临床研究，以探索AMT-130治疗亨廷顿病的安全性、耐受性和探索性疗效信号。在美国的研究中，共有26例早期表现为亨廷顿舞蹈病的患者被随机分配到治疗组(n=6，低剂量；N=10高剂量)或模仿（假）外科手术（N=10）。接受治疗的患者通过mri引导、对流增强的立体定向神经外科手术将AMT-130直接送入纹状体（尾状体和壳核）。该研究包括12个月的盲法核心研究期，随后对治疗患者进行了5年的非盲长期随访。另外四名对照患者转到治疗组。
AMT-130的欧洲开放标签Ib/II期研究纳入了13例早期表现为亨廷顿病的患者(n=6，低剂量；N=7，高剂量)。
第三个队列正在美国和欧盟招募另外12名患者。该队列是随机的，以探索AMT-130联合免疫抑制的两种剂量，使用当前建立的立体定向给药程序。
更多详细信息请访问www.clinicaltrials.gov （NCT0543017, NCT04120493）。
AMT-130被FDA授予再生医学高级治疗（RMAT）称号，这是首个用于亨廷顿病的药物。
一个关于亨廷顿舞蹈症
亨廷顿舞蹈病是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，会导致包括舞蹈病、行为异常和认知能力下降在内的运动症状，从而导致身体和精神的逐渐恶化。该疾病是一种常染色体显性遗传病，在亨廷顿蛋白基因的第一外显子中引起CAG重复扩增，导致大脑中异常蛋白的产生和聚集。根据《神经流行病学》（Neuroepidemiology） 2021年的一项研究，在美国和欧洲，大约有7万人被诊断出患有亨廷顿舞蹈病，还有数十万人有遗传这种疾病的风险。尽管亨廷顿舞蹈病的病因明确，但目前还没有批准的治疗方法来延缓发病或减缓疾病的进展。
一个布特uniQure
unique正在兑现基因治疗的承诺——单次治疗就有潜在的治愈效果。unique的B型血友病基因疗法获批是基于十多年研究和临床开发的一项历史性成就，是基因组医学领域的一个重要里程碑，为血友病患者开辟了一种新的治疗方法。unique目前正在推进一系列专利基因疗法，用于治疗患有亨廷顿氏病、难治性颞叶癫痫、ALS、法布里病和其他严重疾病的患者。www.uniQure.com
独特的前瞻性陈述
本新闻稿包含经修订的《1933年证券法》第27A条和经修订的《1934年证券交易法》第21E条所定义的前瞻性陈述。除了历史事实的陈述之外，所有陈述都是前瞻性陈述，通常用“预期”、“相信”、“可以”、“建立”、“估计”、“期望”、“目标”、“打算”、“期待”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“寻求”、“应该”、“将”、“将”和类似的表达以及这些术语的否定性表述来表示。前瞻性陈述基于管理层的信念和假设，以及截至本新闻稿发布之日管理层可获得的信息。这些前瞻性陈述的例子包括但不限于以下方面的陈述：加速审批途径的可用性和AMT-130额外预批准研究的必要性；公司启动bla准备活动的计划；公司为亨廷顿舞蹈症患者提供可能改变生活的疗法的能力和相关时间表；公司在2025年上半年与FDA进一步合作的计划；AMT-130的潜在临床和功能效应；公司计划继续AMT-130的临床开发；公司关于I/II期研究第三队列的入组计划；以及脑脊液中NfL作为治疗效果的有效生物标志物的应用。由于许多原因，公司的实际结果可能与这些前瞻性陈述中的预期存在重大差异。这些风险和不确定性包括：与公司AMT-130的I/ll期临床试验相关的风险，包括试验的中期数据可能无法预测将作为进一步监管相互作用基础的后期数据读数的风险；与公司当前和未来与监管机构的互动相关的风险，这可能会影响临床试验的启动、时间和进展、其BLA提交计划和监管部门批准的途径；与AMT-130相关的业务开发能力相关的风险；与公司迄今临床结果统计分析相关的倾向加权外部控制的使用相关的风险，以及监管机构是否会接受公司的方法作为加速批准的基础；与公司使用名义p值作为统计分析基础相关的风险；公司正在评估的测量是否继续被视为疾病进展的稳健和敏感的测量；无论是指定RMAT还是任何加速途径，都将获得监管部门的批准；公司继续建立和维护实现其目标所需的基础设施和人员的能力；公司在管理当前和未来临床试验和监管流程方面的有效性；公司在临床试验中证明其基因治疗候选药物的治疗益处的能力；基因疗法的持续发展和接受；公司获取、维护和保护其知识产权的能力；以及公司为其运营提供资金和在需要时以可接受的条件筹集额外资本的能力。这些风险和不确定性在公司向美国证券交易委员会（SEC）提交的定期文件中的“风险因素”标题下有更全面的描述，包括其于2024年2月28日向SEC提交的10-K表格年度报告，2024年5月7日，2024年8月1日和2024年11月5日提交的10-Q表格季度报告，以及公司不时向SEC提交的其他文件。考虑到这些风险、不确定性和其他因素，您不应过分依赖这些前瞻性陈述，除非法律要求，公司不承担更新这些前瞻性陈述的义务，即使未来有新的信息可用。
