所有7例患者在BEAM-101治疗后，血红蛋白F （HbF）诱导率达到60%，血红蛋白S （HbS）降低至<40%，贫血症状得到缓解
初始安全概况公司与Busulfan公司一致调节与自体造血干细胞移植
所有7例患者均在1或2个动员周期内达到靶细胞剂量，并经历了快速的中性粒细胞和血小板植入
所有患者溶血指标恢复正常或改善
Beam将于2024年12月8日太平洋时间晚上8点举办投资者活动
圣地亚哥，2024年12月7日（GLOBE NEWSWIRE）——Beam Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：Beam）是一家通过碱基编辑开发精准基因药物的生物技术公司，今天宣布了Beam -101在镰状细胞病（SCD）严重血管闭塞危像（VOCs）患者的BEACON 1/2期临床试验的新的安全性和有效性数据。这些数据今天在圣地亚哥举行的第66届美国血液学学会（ASH）年会和博览会的新闻节目中得到了重点报道，并将于2024年12月8日（周日）太平洋时间上午10点在口头会议上公布。
与Beam先前公布的数据一致，来自7名接受研究性碱基编辑疗法Beam -101治疗的患者的最新数据显示，胎儿血红蛋白（HbF）强劲而持久地增加，镰状血红蛋白（HbS）减少，快速中性粒细胞和血小板植入，以及正常化或改善的溶血标志物。植入后无VOCs报告。下面是正在进行的临床研究的结果摘要。
丹娜-法伯/波士顿儿童癌症和血液疾病中心血液学副主任Matthew M. Heeney医学博士说：“这些来自BEACON试验的初步数据非常令人鼓舞，突出了BEAM-101为严重镰状细胞病患者提供有意义的临床益处的潜力。”“来自前7名患者的数据表明，BEAM-101能够显著改变血红蛋白谱，表达大多数保护性胎儿血红蛋白。所有患者活动有效，移植迅速，中性粒细胞减少天数少。我期待着数据的不断成熟，以进一步了解BEAM-101对镰状细胞病患者的长期益处。”
Beam的首席执行官John Evans说：“在ASH年会上与血液学界分享BEACON的初步结果是一种荣幸，人们广泛认识到镰状细胞病给患者及其家属带来的重大负担。”“我们相信BEAM-101的这些早期数据证明了我们的碱基编辑技术为镰状细胞患者提供差异化选择的潜力，已经证明胎儿血红蛋白强劲增加60%，血红蛋白S下降到<40%，所有患者的贫血都得到了解决。此外，我们的ESCAPE非基因毒性调节项目的数据（将于周日公布）强调了我们通过减少患者在接受移植时可能面临的负担和并发症来扩大治疗可及性的承诺。我们期待着继续快速推进这两个针对镰状细胞病患者的项目。”
迄今为止，超过35名患者已通过筛查并参加了BEACON 1/2期临床试验，其中11名患者已接受BEAM-101治疗。截至2024年10月28日，数据截止，共有7例严重SCD患者接受了BEAM-101治疗，并纳入了安全性和有效性分析，随访时间为1至11个月。
主要亮点包括：
保护性胎儿血红蛋白的快速和持续增加n(住宅)所有患者的内源性HbF水平均超过60%并相应降低结束镰状血红蛋白n （HbS）低于40%是持久的。消除输血后观察到HbF的全细胞分布。
稳定和持续的总血红蛋白（Hb）水平：消除输血后，总血红蛋白水平随着患者贫血的解决而迅速增加。
高效细胞收集和快速植入：所有患者在1或2个动员周期内达到最小目标细胞剂量（平均：1.4）。中性粒细胞移植的平均时间为17.1天（15 ~ 21天），中性粒细胞减少的平均持续时间较短（6.3天）。平均血小板植入时间为19.1天（范围：11 ~ 34天）。
溶血标志物的正常化：所有患者在BEAM-101治疗后，溶血的关键标志物，包括间接胆红素、触珠蛋白、乳酸脱氢酶和网状红细胞，均正常化或改善。
安全概况公司与Busulfan和自体造血干细胞移植（HSCT）一致BEAM-101的安全性为0与busulfan co一致自体造血干细胞移植。最常见的治疗不良事件（teae）是与磺胺调节一致，包括发热性中性粒细胞减少症、口炎和贫血。一名患者4个月后死亡在BEAM-101输注后6个月因呼吸衰竭而死亡，研究者确定这可能与布硫凡co有关并被认为与BEAM-101无关。植入后无VOCs报告。
ASH投资者活动信息
Beam将于2024年12月8日太平洋时间晚上8点在圣地亚哥举办一场现场直播和网络直播的投资者活动，以回顾今年ASH会议的主要演讲。该活动将进行网络直播，并可在公司网站www.beamtx.com的投资者部分的“活动与演示”下访问。存档的网络直播将在活动结束后大约两小时在公司网站上提供。
一个次梁- 101
BEAM-101是一种用于治疗严重镰状细胞病（SCD）的实验性转基因细胞疗法。一次性治疗包括自体CD34+造血干细胞和祖细胞（HSPCs），这些细胞在HBG1/2基因的启动子区域进行碱基编辑，并通过造血干细胞移植程序给予。BEAM-101编辑旨在抑制转录抑制因子BCL11A与启动子的结合，而不破坏BCL11A的表达，从而导致非镰状和抗镰状胎儿血红蛋白（HbF）的产生增加，从而模仿胎儿血红蛋白遗传持久性中自然发生的变异的影响。HbF是发育和生命早期主要的血红蛋白变异。BEAM-101的安全性和有效性正在正在进行的BEACON 1/2期研究中进行评估，该研究是一项开放标签、单臂、多中心的临床试验，针对患有严重血管闭塞危像（VOCs）的成年SCD患者。
一个关于Beam Therapeutics
Beam Therapeutics （Nasdaq: Beam）是一家致力于建立领先的、全面整合的精准基因药物平台的生物技术公司。为了实现这一愿景，Beam已经组装了一个集成了基因编辑、传递和内部制造能力的平台。Beam的基因编辑技术套件以碱基编辑为基础，碱基编辑是一种专利技术，旨在实现精确、可预测和有效的单碱基改变，在目标基因组序列中，而不会在DNA中产生双链断裂。这有可能实现广泛的潜在治疗性编辑策略，Beam正在使用这些策略来推进多样化的碱基编辑程序组合。Beam是一个以价值观为导向的组织，致力于为员工、前沿科学和为患有严重疾病的患者提供终身治疗的愿景。
Cautio关于前瞻性陈述的注意事项
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》意义上的前瞻性陈述。请投资者不要过分依赖这些前瞻性陈述，包括但不限于与以下相关的陈述：我们技术的治疗应用和潜力，包括与SCD有关的陈述；我们推进各项计划的计划和预期时间；BEAM-101和ESCAPE的临床试验设计及预期；我们在ASH年会上的演讲；我们有能力通过碱基编辑为患者开发终身、有效、精确的基因药物。每个前瞻性陈述都存在重大风险和不确定性，可能导致实际结果与该等陈述中明示或暗示的内容产生重大差异，包括但不限于与以下相关的风险和不确定性：我们开发、获得监管批准和商业化候选产品的能力，这可能需要更长时间或成本高于计划；我们可能无法筹集到的额外资金的能力；我们为我们的候选产品获得、维护和执行专利和其他知识产权保护的能力；我们的候选产品是否获得启动人体临床试验所需的监管批准的不确定性；我们候选产品的临床前测试以及临床前研究和临床试验的初步或中期数据可能无法预测正在进行或以后的临床试验的结果或成功；我们的临床试验的启动和登记，以及预期的推进时间可能比预期的要长；我们的候选产品或我们所依赖的给药方式可能会导致严重的不良事件；我们的候选产品可能会遇到制造或供应中断或失败；竞争产品相关风险；以及截至2023年12月31日的年度10-K表年度报告、截至2024年9月30日的季度10-Q表季度报告以及随后向美国证券交易委员会提交的任何文件中“风险因素摘要”和“风险因素”标题下确定的其他风险和不确定性。这些前瞻性陈述仅适用于本新闻稿发布之日。可能导致我们的实际结果不同的因素或事件可能会不时出现，我们不可能预测所有这些因素或事件。我们不承担更新任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来发展或其他原因，除非适用法律要求。
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