华盛顿特区，12月9日(ANI):美国食品和药物管理局批准了两种用于治疗12岁及以上患者镰状细胞病(SCD)的基因疗法。FDA在一份声明中宣布，Casgevy是一种基于细胞的基因疗法，被批准用于治疗12岁及以上复发性血管闭塞危像患者的镰状细胞病。Casgevy是fda批准的首个利用CRISPR/Cas9(一种基因组编辑技术)的疗法。根据FDA的声明，Lyfgenia是一种基于细胞的基因疗法，使用慢病毒载体进行基因修饰，被批准用于治疗12岁及以上患有镰状细胞病和血管闭塞事件史的患者。FDA在声明中表示:“使用Lyfgenia，患者的血液干细胞经过基因修饰以产生HbAT87Q，这是一种基因治疗衍生的血红蛋白，其功能类似于血红蛋白a，这是未受镰状细胞病影响的正常成人血红蛋白。”“含有HbAT87Q的红细胞有较低的镰状和阻塞血流的风险。这些经过修饰的干细胞随后会被输送到患者体内。”Peter Marks医学博士，FDA生物制品评估和研究中心主任，称这些批准是一个重要的医学进步。FDA将Casgevy批准给Vertex制药公司，Lyfgenia批准给Bluebird Bio公司。在声明中，Peter Marks表示:“这些批准代表了一项重要的医学进步，利用创新的细胞基因疗法来靶向潜在的破坏性疾病，改善公众健康。”他补充说:“今天的行动是在对支持批准所需的科学和临床数据进行严格评估之后做出的，这反映了FDA致力于促进对人类健康有严重影响的疾病的安全有效治疗的发展。”镰状细胞病是一种遗传性血液疾病，在美国大约有10万人受到影响。根据FDA的说法，它在非洲裔美国人中最常见，虽然不那么普遍，但也会影响西班牙裔美国人。镰状细胞病的主要问题是血红蛋白的突变。这种突变导致红细胞形成新月形或“镰刀”形。FDA在一份声明中表示，这些镰状红细胞限制了血管的流动，限制了向身体组织的氧气输送，导致严重的疼痛和器官损伤，称为血管闭塞事件(VOEs)或血管闭塞危机(VOCs)。根据FDA的说法，这些事件或危机的复发可能导致危及生命的残疾和/或早期死亡。(ANI)
