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澳大利亚的研究人员和临床医生在世界上首次展示了精准医疗——针对每个儿童的癌症进行量身定制的治疗——显著改善了患有高风险癌症的儿童的预后。
在本周发表在国际权威杂志《自然医学》(Nature Medicine)上的一项研究中，研究人员发现，无论是在临床反应还是生存率方面，精准医疗(也称为个性化医疗)都被证明优于标准或非指导治疗。
令人震惊的是，接受个性化治疗的儿童中有55%达到了完全或部分缓解，或者病情稳定了至少6个月。考虑到这些儿童患有高度侵袭性的癌症，在许多情况下，标准治疗已经无效，这些结果是显着的。
这些儿童在接受个性化治疗后平均观察了3年。在对肿瘤中的驱动基因进行详细的基因分析后，向他们的肿瘤学家提出了治疗建议。这种策略使药物更好地与每个孩子的癌症驱动基因相匹配，通常表明药物通常不用于治疗这种癌症类型。结果首次表明，这导致了无进展生存期的改善。
“这些是非常令人兴奋的结果，我们相信这对儿童癌症的治疗具有重要意义，”David Ziegler教授说，他是零儿童癌症项目临床试验主席，也是该论文的资深作者。“我们已经证明，精准医学可以帮助许多高风险患者确定新的治疗方案。现在我们已经证明，它不仅可以缩小肿瘤，而且还能显著提高这些患者的长期存活率。”
在至少18个月的随访期内，该研究包括384名患有高风险癌症(治愈机会非常低)的儿童，他们参加了零儿童癌症计划(Zero)，这是澳大利亚针对癌症儿童的国家精准医疗计划。ZERO由兰德威克悉尼儿童医院的儿童癌症研究所和儿童癌症中心联合领导，涉及全国9个儿童癌症治疗中心。这项研究涉及100多名科学家和临床医生，他们在这9个儿童癌症中心共同工作。
为了确定对生存的影响，研究人员测量了“无进展生存期”，即患者癌症没有恶化的生存时间。结果显示，接受零推荐治疗的儿童明显好于没有接受治疗的儿童。事实上，他们的2年无进展生存率是接受标准治疗的儿童的两倍多(26%对12%)，比接受无指导治疗的儿童高5倍(一种未根据分子发现选择的新型药物)。
重要的是，该研究发现，在治疗途径早期接受推荐治疗的儿童比在疾病进展后接受治疗的儿童表现明显更好，这表明越早实施个性化治疗策略，预防复发和死亡的机会就越大。
儿童癌症中心儿科分子肿瘤学家、儿童癌症研究所研究员、该论文的第一作者Loretta Lau副教授和ZERO临床负责人、该论文的共同资深作者Glenn Marshall AM教授表示，这项世界首创的研究表明，精准医学有可能改变癌症儿童的护理模式。
刘教授和马歇尔教授说:“我们的研究提供了重要的新证据，证明对精确指导疗法的反应可以提高生存率。”“这项工作为家庭提供了一些希望，这是一种新的高风险儿童癌症治疗模式，正在改变国内和国际的临床实践。”
齐格勒教授既是儿童癌症中心的儿科肿瘤学家，也是儿童癌症研究所的研究负责人，他说:“我们已经证明，通过对癌症的分子分析来匹配患者的治疗方法，并及早实施靶向治疗，是取得最佳效果的关键。”
在澳大利亚政府和明德路基金会的支持下，由澳大利亚和新西兰儿童血液学和肿瘤学组织(ANZCHOG)赞助，ZERO的第一个国家精准医学试验于2017年开始，重点是为患有高风险癌症的儿童确定新的治疗方案。
这项临床试验的成功使澳大利亚政府(通过卫生部的医学研究未来基金提供5580万美元)和Minderoo基金会(1220万美元)在2020年获得了6700万美元的联合资金，用于扩大该计划，使其适用于所有1200名年龄在0-18岁之间被诊断患有癌症的澳大利亚人，这一目标于2023年实现。这是第一次为每一个被诊断患有癌症的孩子提供精准医疗，不仅仅是在澳大利亚，而是在世界上任何一个国家。
(引自联邦卫生部长马克·巴特勒)
